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諾獎得主公司1型糖尿病療法即將步入臨床

諾獎得主公司1型糖尿病療法即將步入臨床

  • 分類:行業資訊
  • 作者:
  • 來源:
  • 發布時間:2021-11-24 08:30
  • 訪問量:

諾獎得主公司1型糖尿病療法即將步入臨床

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11月16日,CRISPR Therapeutics與ViaCyte宣布加拿大衛生部已批準VCTX210的臨床試驗申請,預計在年底前開始患者登記。I期臨床試驗將評估VCTX210在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。

CRISPR Therapeutics是2020年諾貝爾化學獎得主Emmanuelle Charpentier創辦的公司,2016年已上市。ViaCyte成立于1999年,專注于糖尿病再生醫學治療。

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病,由于免疫系統錯誤地攻擊胰島β細胞,導致胰島素分泌不足,機體無法維持正常的血糖水平。對于1型糖尿病患者而言,長期注射胰島素并配合血糖監控是必須的治療手段。然而,每天注射不僅會給患者帶來極大的痛苦,還可能會導致低血糖、癲癇和昏迷等并發癥,嚴重的可能還會導致死亡。

在眾多候選治療策略中,替代被自身免疫破壞的β細胞被認為是最接近“治愈”1型糖尿病的方法。通過移植來自供體的整個胰腺或胰島可以實現β細胞的替代。但是,胰腺移植雖然具有良好的長期功能效果,但是圍手術期并發癥的發病率較高,而且胰島移植存在著植入率低和移植物功能減退的問題。

ViaCyte和CRISPR開發的VCTX210是干細胞衍生的β細胞替代產品,有潛力應用于所有需要胰島素的1型和2型糖尿病。CyT49多能干細胞能分化為胰腺內胚層細胞,將被置于“口袋“樣設備中,并隨設備植入患者皮下,而且血管可以進入“口袋“直接與植入的細胞相互作用。

CyT49多能人類干細胞系通過CRISPR技術設計和改造后具有免疫逃避性,能免于被患者免疫系統所破壞。因此,這一產品無需同時進行免疫抑制。

近年來,各類糖尿病創新療法、新技術層出不窮。

2020年6月,Science Translational Medicine報道了一種新型糖尿病細胞療法,研究人員通過基因編輯改造患者自身的T細胞,改造后的T細胞表型和細胞因子特征與天然的Treg非常相似,具有強大的免疫抑制功能。這些改造后的細胞在被回輸到患者體內后,有望進入胰腺幫助抑制過度激活的免疫反應,維持和保護β細胞的功能。這項技術已授權GentiBio進行開發,GentiBio已于今年8月獲得了1.57億美元的A輪融資。

今年5月,Nexturn Bio獲得了RosVivo Therapeutics 50%的股權,RosVivo開發的2型糖尿病RNA療法也隨之浮出水面。RosVivo利用具有天然抗糖尿病和抗肥胖的miRNA作用于胰腺細胞、脂肪細胞和胃腸道細胞,改變基因表達、細胞表型和功能,從而逆轉2型糖尿病病理。

根據RosVivo的研究報告,與利拉魯肽/司美格魯肽相比,RSVI-301的各項表現優秀,而且副作用顯著降低。

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